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WO2012010976A3 - Variants de méganucléases clivant une séquence d'adn cible dans le gène tert et leurs utilisations - Google Patents

Variants de méganucléases clivant une séquence d'adn cible dans le gène tert et leurs utilisations Download PDF

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Abstract

Cette invention concerne des variants de méganucléases clivant des séquences d'ADN cible du gène TERT, des vecteurs codant pour ces variants, et des cellules les exprimant. Des procédés d'utilisation des variants de méganucléases selon l'invention reconnaissant des séquences du gène TERT pour modifier la séquence dudit gène TERT, comprenant la correction du gène et l'inactivation du gène, ou pour incorporer un gène d'intérêt ou un gène thérapeutique à l'aide du gène TERT à titre de point d'atterrissage et de locus de refuge sont également décrits.
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Families Citing this family (5)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
CN102676518B (zh) * 2012-02-27 2013-09-18 华侨大学 一种新型抗肿瘤amiRNA序列及其应用
US20150104873A1 (en) * 2012-07-11 2015-04-16 University of Nevada, Las Vegas Genome Surgery with Paired, Permeant Endonuclease Construct
IL287561B2 (en) 2014-10-01 2024-03-01 Massachusetts Gen Hospital Methods for increasing efficiency of nuclease-induced homology-directed repair
WO2016171625A1 (fr) * 2015-04-22 2016-10-27 National University Of Singapore Ciblage de la télomérase pour la thérapie cellulaire
SG11201803144WA (en) * 2015-11-04 2018-05-30 Fate Therapeutics Inc Genomic engineering of pluripotent cells

Citations (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2006097784A1 (fr) * 2005-03-15 2006-09-21 Cellectis Variants de meganuclease i-crei presentant une specificite modifiee, leur procede de preparation, et leurs utilisations
WO2008149176A1 (fr) * 2007-06-06 2008-12-11 Cellectis Variants de méganucléase clivant une séquence cible d'adn issue du locus rosa26 de souris et leurs utilisations
WO2009095793A1 (fr) * 2008-01-31 2009-08-06 Cellectis Nouvelle méganucléase à chaîne simple dérivée de i-crei et ses utilisations
WO2010136981A2 (fr) * 2009-05-26 2010-12-02 Cellectis Variants de méganucléase clivant le génome d'un virus non intégratif pathogène et leurs utilisations
WO2012006440A2 (fr) * 2010-07-07 2012-01-12 Cellular Dynamics International, Inc. Production de cellules endothéliales par programmation
WO2012004671A2 (fr) * 2010-07-07 2012-01-12 Cellectis Variants de méganucléases coupant une séquence cible d'adn dans le gène nanog et leurs utilisations

Family Cites Families (18)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US4179337A (en) 1973-07-20 1979-12-18 Davis Frank F Non-immunogenic polypeptides
US4683195A (en) 1986-01-30 1987-07-28 Cetus Corporation Process for amplifying, detecting, and/or-cloning nucleic acid sequences
US5006333A (en) 1987-08-03 1991-04-09 Ddi Pharmaceuticals, Inc. Conjugates of superoxide dismutase coupled to high molecular weight polyalkylene glycols
FR2646438B1 (fr) 1989-03-20 2007-11-02 Pasteur Institut Procede de remplacement specifique d'une copie d'un gene present dans le genome receveur par l'integration d'un gene different de celui ou se fait l'integration
US5792632A (en) 1992-05-05 1998-08-11 Institut Pasteur Nucleotide sequence encoding the enzyme I-SceI and the uses thereof
US20060078552A1 (en) 2002-03-15 2006-04-13 Sylvain Arnould Hybrid and single chain meganucleases and use thereof
AU2003290518A1 (en) 2002-09-06 2004-04-23 Fred Hutchinson Cancer Research Center Methods and compositions concerning designed highly-specific nucleic acid binding proteins
CA2514417A1 (fr) 2003-01-28 2004-08-12 Cellectis Meganuclease sur mesure et son utilisation
JP2008535484A (ja) 2005-03-15 2008-09-04 セレクティス 特異性が改変されたＩ−ＣｒｅＩメガヌクレアーゼ変異型、その作製方法及びその使用
WO2007034262A1 (fr) 2005-09-19 2007-03-29 Cellectis Méganucléases hétérodimériques et leur utilisation
WO2007049095A1 (fr) 2005-10-25 2007-05-03 Cellectis Variants d'endonuclease de liaison a laglidadg comprenant des mutations dans deux sous-domaines fonctionnels et leur utilisation
WO2007060495A1 (fr) 2005-10-25 2007-05-31 Cellectis Variants de l'endonuclease homing i-crei a nouvelle specificite de clivage et leur utilisation
WO2007093836A1 (fr) 2006-02-13 2007-08-23 Cellectis Variants de méganucléases coupant une séquence d'adn cible d'un gène xp et leurs utilisations
WO2008010009A1 (fr) 2006-07-18 2008-01-24 Cellectis Variants de méganucléase clivant une séquence d'adn cible provenant d'un gène rag et leurs utilisations
BRPI0718747A2 (pt) 2006-11-14 2013-12-03 Cellectis Variantes meganuclease que clavam uma ou sequência alvo de dna a partir do gene hprt e usos das mesmas.
WO2008102199A1 (fr) 2007-02-20 2008-08-28 Cellectis Variants de méganucléase clivant une séquence cible d'adn provenant du gène de la bêta-2-microglobuline et utilisations de ceux-ci
WO2009013559A1 (fr) 2007-07-23 2009-01-29 Cellectis Variants de méganucléase clivant une séquence cible d'adn à partir du gène bêta de l'hémoglobine humaine et ses utilisations
WO2009019528A1 (fr) 2007-08-03 2009-02-12 Cellectis Variants de méganucléases clivant une séquence cible d'adn provenant du gène de la chaine gamma du récepteur d'interleukine-2 humain et ses utilisations

Patent Citations (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2006097784A1 (fr) * 2005-03-15 2006-09-21 Cellectis Variants de meganuclease i-crei presentant une specificite modifiee, leur procede de preparation, et leurs utilisations
WO2008149176A1 (fr) * 2007-06-06 2008-12-11 Cellectis Variants de méganucléase clivant une séquence cible d'adn issue du locus rosa26 de souris et leurs utilisations
WO2009095793A1 (fr) * 2008-01-31 2009-08-06 Cellectis Nouvelle méganucléase à chaîne simple dérivée de i-crei et ses utilisations
WO2010136981A2 (fr) * 2009-05-26 2010-12-02 Cellectis Variants de méganucléase clivant le génome d'un virus non intégratif pathogène et leurs utilisations
WO2012006440A2 (fr) * 2010-07-07 2012-01-12 Cellular Dynamics International, Inc. Production de cellules endothéliales par programmation
WO2012004671A2 (fr) * 2010-07-07 2012-01-12 Cellectis Variants de méganucléases coupant une séquence cible d'adn dans le gène nanog et leurs utilisations

Non-Patent Citations (7)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Title
ARNOULD S ET AL: "Engineering of Large Numbers of Highly Specific Homing Endonucleases that Induce Recombination on Novel DNA Targets", JOURNAL OF MOLECULAR BIOLOGY, ACADEMIC PRESS, UNITED KINGDOM, vol. 355, no. 3, 20 January 2006 (2006-01-20), pages 443 - 458, XP024950505, ISSN: 0022-2836, [retrieved on 20060120], DOI: 10.1016/J.JMB.2005.10.065 *
DIRK HOCKEMEYER ET AL: "Genetic engineering of human pluripotent cells using TALE nucleases", NATURE BIOTECHNOLOGY, vol. 29, no. 8, 1 August 2011 (2011-08-01), pages 731 - 734, XP055018244, ISSN: 1087-0156, DOI: 10.1038/nbt.1927 *
GALETTO ROMAN ET AL: "Targeted approaches for gene therapy and the emergence of engineered meganucleases", EXPERT OPINION ON BIOLOGICAL THERAPY, INFORMA HEALTHCARE, UK, vol. 9, no. 10, 1 October 2009 (2009-10-01), pages 1289 - 1303, XP009137203, ISSN: 1744-7682, DOI: 10.1517/14712590903213669 *
MICHELLE CHRISTIAN ET AL: "Targeting DNA Double-Strand Breaks with TAL Effector Nucleases", GENETICS, GENETICS SOCIETY OF AMERICA, AUSTIN, TX, US, vol. 186, no. 2, 1 October 2010 (2010-10-01), pages 757 - 761, XP002632806, ISSN: 0016-6731, [retrieved on 20100726], DOI: 10.1534/GENETICS.110.120717 *
NOEMI FUSAKI ET AL: "Efficient induction of transgene-free human pluripotent stem cells using a vector based on Sendai virus, an RNA virus that does not integrate into the host genome", PROCEEDINGS OF THE JAPAN ACADEMY. SERIES B, PHYSICAL ANDBIOLOGICAL SCIENCES, TOKYO, JP, vol. 85, no. 8, 1 October 2009 (2009-10-01), pages 348 - 362, XP002663242, ISSN: 0386-2208, DOI: DOI:10.2183/PJAB.85.348 *
SCHAMBACH AXEL ET AL: "Generation and genetic modification of induced pluripotent stem cells", EXPERT OPINION ON BIOLOGICAL THERAPY, INFORMA HEALTHCARE, UK, vol. 10, no. 7, 1 July 2010 (2010-07-01), pages 1089 - 1103, XP009153949, ISSN: 1744-7682, DOI: 10.1517/14712598.2010.496775 *
SUNEET AGARWAL ET AL: "Telomere elongation in induced pluripotent stem cells from dyskeratosis congenita patients", NATURE, vol. 464, no. 7286, 11 March 2010 (2010-03-11), pages 292 - 296, XP055018279, ISSN: 0028-0836, DOI: 10.1038/nature08792 *

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