+

WO2008136670A3 - Procédés et moyens améliorés pour une distribution de gène lentiviral - Google Patents

Procédés et moyens améliorés pour une distribution de gène lentiviral Download PDF

Info

Publication number
WO2008136670A3
WO2008136670A3 PCT/NL2008/050269 NL2008050269W WO2008136670A3 WO 2008136670 A3 WO2008136670 A3 WO 2008136670A3 NL 2008050269 W NL2008050269 W NL 2008050269W WO 2008136670 A3 WO2008136670 A3 WO 2008136670A3
Authority
WO
WIPO (PCT)
Prior art keywords
stem cells
hematopoietic stem
gene
gene delivery
lentiviral
Prior art date
Application number
PCT/NL2008/050269
Other languages
English (en)
Other versions
WO2008136670A2 (fr
Inventor
Til Nico Peter Van
Monique Maria Andrea Verstegen
Gerard Wagemaker
Original Assignee
Univ Erasmus Medical Ct
Til Nico Peter Van
Monique Maria Andrea Verstegen
Gerard Wagemaker
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Priority claimed from PCT/NL2007/050193 external-priority patent/WO2008136656A1/fr
Application filed by Univ Erasmus Medical Ct, Til Nico Peter Van, Monique Maria Andrea Verstegen, Gerard Wagemaker filed Critical Univ Erasmus Medical Ct
Publication of WO2008136670A2 publication Critical patent/WO2008136670A2/fr
Publication of WO2008136670A3 publication Critical patent/WO2008136670A3/fr

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2740/00—Reverse transcribing RNA viruses
    • C12N2740/00011—Details
    • C12N2740/10011—Retroviridae
    • C12N2740/16011—Human Immunodeficiency Virus, HIV
    • C12N2740/16041—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2740/16043—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector

Landscapes

  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)

Abstract

L'invention porte sur le domaine de la thérapie génique et plus spécifiquement sur des véhicules de distribution de gène lentiviral et sur des procédés pour une transduction efficace de véhicules de distribution de gène lentiviral dans des cellules souches hématopoïétiques et leurs descendants. De préférence, l'invention concerne dans l'un de ces modes de réalisation un procédé de transfert de gène dans, par exemple, des cellules souches hématopoïétiques pluripotentes et leurs descendants, permettant une transduction réussie des cellules, comprenant des populations cellulaires transplantables comprenant des cellules souches hématopoïétiques, qui donnent lieu à une descendance exprimant le ou les gènes transduits. L'invention comprend en outre un procédé pour traiter une diversité de maladies humaines héréditaires et acquises par transfert de gènes thérapeutiquement actifs dans les cellules souches hématopoïétiques. En tant qu'exemple non limitatif, l'invention montre que des symptômes associés à la maladie de Pompe sont (entièrement) réduits et/ou soulagés par traitement d'un sujet souffrant de la maladie de Pompe avec une cellule souche hématopoïétique transduite par un vecteur lentiviral comprenant une alpha-glucosidase.
PCT/NL2008/050269 2007-05-02 2008-05-02 Procédés et moyens améliorés pour une distribution de gène lentiviral WO2008136670A2 (fr)

Applications Claiming Priority (4)

Application Number Priority Date Filing Date Title
NLPCT/NL2007/050193 2007-05-02
PCT/NL2007/050193 WO2008136656A1 (fr) 2007-05-02 2007-05-02 Procédés perfectionnés et moyens pour l'administration de gènes lentiviraux
EP07118404 2007-10-12
EP07118404.8 2007-10-12

Publications (2)

Publication Number Publication Date
WO2008136670A2 WO2008136670A2 (fr) 2008-11-13
WO2008136670A3 true WO2008136670A3 (fr) 2009-02-19

Family

ID=39944128

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
PCT/NL2008/050269 WO2008136670A2 (fr) 2007-05-02 2008-05-02 Procédés et moyens améliorés pour une distribution de gène lentiviral

Country Status (1)

Country Link
WO (1) WO2008136670A2 (fr)

Families Citing this family (7)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
AU2014338555B2 (en) 2013-10-24 2019-10-10 Fondazione Telethon Method
ES2885833T3 (es) 2016-04-20 2021-12-15 Centro De Investig Energeticas Medioambientales Y Tecnologicas O A M P Composición y métodos para potenciar la expresión génica de PKLR
NL2019517B1 (en) * 2017-09-08 2019-03-19 Univ Erasmus Med Ct Rotterdam New therapy for Pompe disease
CN111163810B (zh) 2017-10-16 2024-09-10 能源环境和技术研究中心O.A.,M.P. 用于递送pklr以治疗丙酮酸激酶缺乏症的慢病毒载体
AU2021202658A1 (en) * 2021-04-28 2022-11-17 Fondazione Telethon Gene therapy
NL2031676B1 (en) 2022-04-22 2023-11-07 Univ Erasmus Med Ct Rotterdam Gene therapy for Pompe Disease
WO2024096738A1 (fr) 2022-11-01 2024-05-10 Erasmus University Medical Center Rotterdam Constructions de thérapie génique pour troubles métaboliques

Non-Patent Citations (5)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Title
BRENNER SEBASTIAN ET AL: "The late dividing population of gamma-retroviral vector transduced human mobilized peripheral blood progenitor cells contributes most to gene-marked cell engraftment in nonobese diabetic/severe combined immunodeficient mice.", STEM CELLS (DAYTON, OHIO) JUL 2007, vol. 25, no. 7, July 2007 (2007-07-01), pages 1807 - 1813, XP009095635, ISSN: 1066-5099 *
SU LISHAN ET AL: "Hematopoietic stem cell-based gene therapy for acquired immunodeficiency syndrome: Efficient transduction and expression of RevM10 in myeloid cells in vivo and in vitro", BLOOD, vol. 89, no. 7, 1997, pages 2283 - 2290, XP002468028, ISSN: 0006-4971 *
SUTTON R E ET AL: "TRANSDUCTION OF HUMAN PROGENITOR HEMATOPOIETIC STEM CELLS BY HUMAN IMMUNODEFICIENCY VIRUS TYPE 1-BASED VECTORS IS CELL CYCLE DEPENDENT", JOURNAL OF VIROLOGY, THE AMERICAN SOCIETY FOR MICROBIOLOGY, US, vol. 73, no. 5, May 1999 (1999-05-01), pages 3649 - 3660, XP002937676, ISSN: 0022-538X *
VAN TIL N ET AL: "Cell density and viral vector load are determinant factors for ex vivo lentiviral transduction effeciency of hematopoietic stem cells", AMERICAN SOCIETY OF GENE THERAPY ANNUAL MEETING, XX, XX, 30 May 2007 (2007-05-30) - 3 June 2007 (2007-06-03), XX, pages 118, XP002468030 *
ZHANG B ET AL: "The significance of controlled conditions in lentiviral vector titration and in the use of multiplicity of infection (MOI) for predicting gene transfer events", GENETIC VACCINES AND THERAPY 04 AUG 2004 UNITED KINGDOM, vol. 2, 4 August 2004 (2004-08-04), pages 10p, XP002468027, ISSN: 1479-0556 1479-0556 *

Also Published As

Publication number Publication date
WO2008136670A2 (fr) 2008-11-13

Similar Documents

Publication Publication Date Title
WO2008136670A3 (fr) Procédés et moyens améliorés pour une distribution de gène lentiviral
Gehring Genomic imprinting: insights from plants
CA3136735A1 (fr) Procedes et compositions pour editer des arn
KR20210053898A (ko) 신규 crispr 효소 및 시스템
KR20200006054A (ko) 신규 타입 vi crispr 오르소로그 및 시스템
WO2006084209A3 (fr) Produits de synthese d'expression d'arni
KR20200064168A (ko) 표적화된 핵산 편집을 위한 시스템, 방법, 및 조성물
WO2010045002A3 (fr) Vecteurs de thérapie génique et cytosines déaminases
KR20190129088A (ko) 신규 cas13b 오르소로그 crispr 효소 및 시스템
WO2007130604A3 (fr) ACTIVITÉ ANTI-TUMORALE D'UN ARNsi ONCOGÉNIQUE ADMINISTRÉ PAR UN ADÉNOVIRUS ONCOLYTIQUE
WO2011097181A3 (fr) Compositions et procédés de reprogrammation de cellules sans modification génétique dans le cadre d'un traitement de troubles neurologiques
GEP201606544B (en) Excision of transgenes in genetically modified organisms
JP2010530239A5 (fr)
WO2008095096A3 (fr) Microarn let-7 et ses substances mimetiques en tant qu'agents therapeutiques contre le cancer
EP2851422A3 (fr) Cellules souches CD34neg pour le traitement des désordres gastrointestinaux
WO2007022030A3 (fr) Procedes et compositions pour l'apport efficace d'agents therapeutiques dans des cellules et des animaux
WO2009135165A3 (fr) Petits peptides de type humanine
WO2012058522A3 (fr) Imagerie du cancer au moyen d'une thérapie : la théranostique
WO2006083797A3 (fr) Amelioration et protection en therapie cellulaire dans le cas de troubles neurologiques y compris la maladie de parkinson
US9107934B2 (en) MicroRNA as a cancer progression predictor and its use for treating cancer
WO2006018836A3 (fr) Constructions d'acides nucleiques et cellules, et methodes faisant appel a ces dernieres pour modifier la fonction electrophysiologique de tissus excitables
WO2010089122A3 (fr) Vecteur(s) contenant un gène inductible codant pour un inhibiteur cdk4/cdk6, utile dans le traitement de troubles neurodégénératifs ou de maladies associées à une activation non planifiée du cycle cellulaire
AU2012358181A8 (en) Compositions and methods for the delivery of biologically active RNAs
WO2011028880A3 (fr) Procédé d'amélioration de la stabilité du génome et de l'élongation du télomère dans des cellules souches embryonnaires
IN2014DN03383A (fr)

Legal Events

Date Code Title Description
121 Ep: the epo has been informed by wipo that ep was designated in this application

Ref document number: 08741690

Country of ref document: EP

Kind code of ref document: A2

NENP Non-entry into the national phase

Ref country code: DE

122 Ep: pct application non-entry in european phase

Ref document number: 08741690

Country of ref document: EP

Kind code of ref document: A2

点击 这是indexloc提供的php浏览器服务，不要输入任何密码和下载