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WO1997026337B1 - Procedes de transmission d'adn a des cellules musculaires a l'aide de virions de virus adeno-associes de recombinaison - Google Patents

Procedes de transmission d'adn a des cellules musculaires a l'aide de virions de virus adeno-associes de recombinaison

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Abstract

L'invention porte sur l'emploi de virions de virus adéno-associés (AAV) de recombinaison pour fournir des molécules d'ADN aux cellules et aux tissus musculaires. Elle recourt à une injection directe in vivo de virions d'AAV de recombinaison (par exemple par injection intramusculaire) dans les tissus musculaires et à la transduction in vitro de cellules de muscles qui sont ensuite administrées au patient pour le traiter. Elle porte par ailleurs sur l'expression continue à haut niveau du gène administré et sur la sécrétion in vivo de la protéine thérapeutique à partir de cellules transduites de muscles, entraînant la libération systémique.
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