HK1250042B - Lysosomal targeting peptides and uses thereof - Google Patents
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Claims (10)
- Acide nucléique codant pour une protéine de fusion comprenant une séquence d'acides aminés au moins 70 % identique à l'alpha-glucosidase acide (GAA) humaine de type sauvage tout en codant encore pour une protéine qui peut supprimer ou améliorer un ou plusieurs symptômes de maladie du stockage lysosomal ; un fragment de ciblage lysosomal, le fragment de ciblage lysosomal étant une mutéine d'IGF-II comprenant une séquence d'acides aminés au moins 70 % identique à IGF-II humain mature (SEQ ID NO : 1), avec une mutation dans une région correspondant aux acides aminés 30 à 40 de SEQ ID NO : 1, de sorte que ladite mutation abolit au moins un site de clivage de protéase furine, la mutéine d'IGF-II (a) étant résistante au clivage par la furine, (b) présentant une affinité de liaison réduite pour le récepteur d'insuline par rapport à l'affinité d'IGF-II humain d'origine naturelle pour le récepteur d'insuline, et (c) se lie au récepteur de mannose-6-phosphate cation-indépendant humain de façon indépendante du mannose-6-phosphate.
- Acide nucléique selon la revendication 1, la mutéine d'IGF-II comprenant une délétion des acides aminés 30 à 40 de SEQ ID NO : 1.
- Acide nucléique selon la revendication 1, la mutation étant une substitution d'acide aminé à une position correspondant à Arg37 de SEQ ID NO : 1.
- Acide nucléique selon la revendication 3, la substitution d'acide aminé étant une substitution de Lys ou Ala.
- Acide nucléique selon la revendication 1, la mutéine d'IGF-II présentant une affinité de liaison réduite pour le récepteur d'IGF-I par rapport à l'affinité d'IGF-II humain d'origine naturelle pour le récepteur d'IGF-I.
- Acide nucléique selon la revendication 1, la protéine de fusion comprenant les acides aminés 70 à 952 de GAA humaine.
- Acide nucléique selon la revendication 6, la protéine de fusion comprenant en outre un espaceur entre les acides aminés 70 et 952 de GAA humaine et la mutéine d'IGF-II.
- Acide nucléique selon la revendication 7, dans lequel l'espaceur comprend une séquence d'acides aminés Gly-Ala-Pro.
- Cellule isolée contenant l'acide nucléique selon la revendication 1.
- Cellule isolée contenant l'acide nucléique selon la revendication 6.
Applications Claiming Priority (4)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US5133608P | 2008-05-07 | 2008-05-07 | |
| US20080051336P | 2008-05-07 | ||
| US14410609P | 2009-01-12 | 2009-01-12 | |
| US20090144106P | 2009-01-12 |
Related Parent Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| HK17113717.6A Addition HK1240250A1 (en) | 2008-05-07 | 2017-12-22 | Lysosomal targeting peptides and uses thereof |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| HK17113717.6A Division HK1240250A1 (en) | 2008-05-07 | 2017-12-22 | Lysosomal targeting peptides and uses thereof |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| HK1250042A1 HK1250042A1 (en) | 2018-11-23 |
| HK1250042B true HK1250042B (en) | 2021-03-19 |
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