HK1250042B - Lysosomal targeting peptides and uses thereof - Google Patents
Lysosomal targeting peptides and uses thereof Download PDFInfo
- Publication number
- HK1250042B HK1250042B HK18109452.2A HK18109452A HK1250042B HK 1250042 B HK1250042 B HK 1250042B HK 18109452 A HK18109452 A HK 18109452A HK 1250042 B HK1250042 B HK 1250042B
- Authority
- HK
- Hong Kong
- Prior art keywords
- igf
- furin
- sequence
- amino acid
- human
- Prior art date
Links
Claims (10)
- Nukleinsäure, codierend für ein Fusionsprotein umfassend eine Aminosäuresequenz mit mindestens 70% Identität zu humaner saurer alpha-Glucosidase (GAA) vom Wildtyp und gleichzeitig codierend für ein Protein, das ein oder mehrere Symptome einer lysosomalen Speicherkrankheit abstellen oder lindern kann, eine auf das Lysosom zielende Gruppierung, wobei es sich bei der auf das Lysosom zielenden Gruppierung um ein IGF-II-Mutein handelt, das eine Aminosäuresequenz mit mindestens 70% Identität zu reifem humanem IGF-II (SEQ ID NO: 1) umfasst, mit einer Mutation in einer Region, die den Aminosäuren 30-40 von SEQ ID NO: 1 entspricht, so dass durch die Mutation mindestens eine Furinprotease-Spaltstelle entfällt, wobei das IGF-II-Mutein (a) resistent gegenüber Furin-Spaltung ist, (b) eine verminderte Bindungsaffinität für den Insulinrezeptor im Vergleich zur Affinität von natürlich vorkommendem humanem IGF-II für den Insulinrezeptor zeigt und (c) in Mannose-6-phosphat-unabhängiger Weise an den humanen kationenunabhängigen Mannose-6-phosphat-Rezeptor bindet.
- Nukleinsäure nach Anspruch 1, wobei das IGF-II-Mutein eine Deletion der Aminosäuren 30-40 von SEQ ID NO: 1 umfasst.
- Nukleinsäure nach Anspruch 1, wobei es sich bei der Mutation um eine Aminosäuresubstitution in einer Arg37 von SEQ ID NO: 1 entsprechenden Position handelt.
- Nukleinsäure nach Anspruch 3, wobei es sich bei der Aminosäuresubstitution um eine Lys- oder Ala-Substitution handelt.
- Nukleinsäure nach Anspruch 1, wobei das IGF-II-Mutein eine verminderte Bindungsaffinität für den IGF-I-Rezeptor im Vergleich zur Affinität von natürlich vorkommendem humanem IGF-II für den IGF-I-Rezeptor aufweist.
- Nukleinsäure nach Anspruch 1, wobei das Fusionsprotein die Aminosäuren 70-952 von humaner GAA umfasst.
- Nukleinsäure nach Anspruch 6, wobei das Fusionsprotein weiterhin einen Spacer zwischen den Aminosäuren 70-952 von humaner GAA und dem IGF-II-Mutein umfasst.
- Nukleinsäure nach Anspruch 7, wobei der Spacer eine Aminosäuresequenz Gly-Ala-Pro umfasst.
- Isolierte Zelle, enthaltend die Nukleinsäure nach Anspruch 1.
- Isolierte Zelle, enthaltend die Nukleinsäure nach Anspruch 6.
Applications Claiming Priority (4)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US5133608P | 2008-05-07 | 2008-05-07 | |
| US20080051336P | 2008-05-07 | ||
| US14410609P | 2009-01-12 | 2009-01-12 | |
| US20090144106P | 2009-01-12 |
Related Parent Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| HK17113717.6A Addition HK1240250A1 (en) | 2008-05-07 | 2017-12-22 | Lysosomal targeting peptides and uses thereof |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| HK17113717.6A Division HK1240250A1 (en) | 2008-05-07 | 2017-12-22 | Lysosomal targeting peptides and uses thereof |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| HK1250042A1 HK1250042A1 (en) | 2018-11-23 |
| HK1250042B true HK1250042B (en) | 2021-03-19 |
Family
ID=
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| US20220354934A1 (en) | Lysosomal Targeting Peptides and Uses Thereof | |
| US10301369B2 (en) | Nucleic acids encoding targeted therapeutic lysosomal enzyme fusion proteins | |
| HK1250042B (en) | Lysosomal targeting peptides and uses thereof | |
| HK1240250A1 (en) | Lysosomal targeting peptides and uses thereof | |
| HK1153204B (en) | Lysosomal targeting peptides and uses thereof | |
| HK1153204A (en) | Lysosomal targeting peptides and uses thereof | |
| HK1232896A1 (en) | Targeted therapeutic lysosomal enzyme fusion proteins and uses thereof | |
| HK1232896B (en) | Targeted therapeutic lysosomal enzyme fusion proteins and uses thereof | |
| HK1216026B (en) | Targeted therapeutic lysosomal enzyme fusion proteins and uses thereof |